促进未来

对更安全、更有效的治疗方法的追求导致了具有复杂结构的小分子候选药物的增加，小分子生物制剂配对和新模式的出现。为了满足对更快和更有效的药物生产的持续需求，药物开发和制造过程正在发生变化。庄信万丰(Johnson Matthey, JM)是全球可持续发展技术的领导者，正利用其尖端科学与客户一起创造解决方案，为我们周围的世界带来真正的改变。Shawn Walker讨论了JM如何利用其在固体形式筛选、工艺开发和扩大规模方面的能力，以更好地为患者服务，并在全球市场上成功竞争。

跟我们说说你在庄信万丰的工作。

我是开发运营的副总裁，这是JM健康部门的研发引擎。它包括化学开发，分析开发，固体科学和粒子工程，通用成品剂型开发，新产品介绍和卓越的运营。我们组织的目标是为原料药和仿制药开发创新和稳健的生产工艺。

有一个重要的趋势是，新药物越来越复杂和有效，特别是肿瘤适应症

你认为当今医药发展的最大趋势是什么?

我们对生物学、人类遗传学和疾病基本机制的深入理解，正在催生个性化药物和以病人为中心的护理的新时代。因此，随着我们向更精确的疗法迈进，我们看到针对更狭窄的患者群体的药物数量越来越多。还有一个重要的趋势是，新药越来越复杂和有效，特别是在肿瘤适应症方面。与传统的原料药(APIs)相比，这些定制药物的有效剂量要小得多。2020年，58%的FDA新药批准是孤儿药，38%的肿瘤治疗药物也被批准。这种成功与当前的行业趋势是一致的。此外，2020年FDA批准的大多数新药(68%)也使用了至少一种加速监管审查途径，如突破性疗法或优先审查。这再次凸显了缩短药物开发时间和加速推出新药的持续压力。

像JM这样的药物开发者是如何适应这些趋势和挑战的?

JM已经建立了一个灵活的“跟随分子”能力工具包，以解决药物开发速度的需求。这包括固体形态筛选和表征，阶段合适的过程和分析开发，以及在一个屋顶下和通过我们的全球网络将项目从实验室快速过渡到kilo-lab，中试工厂和商业制造。此外，随着精准药物和靶向治疗的增长，我们继续投资于设施的设计，以支持灵活、模块化、小批量的原料药生产和强效化合物的处理。JM还投资于纯化技术，包括大规模色谱技术，以补充我们在结晶设计和粒子工程方面的专业知识。

随着制药商混合和匹配单个药物模式的最佳属性，这将产生可用于严重和以前无法治疗的疾病的多特异性药物

制药行业是如何朝着更可持续的制药未来发展的?

绿色和可持续的化学是设计安全、无害环境和具有成本效益的制造过程的核心。对于制药行业来说，这包括通过明智地选择生产路线以减少步骤数量来减少浪费，用更环保的替代品替代氯化溶剂，开发催化工艺，设计毒性危害最小的试剂，以及采购可再生(生物基)原料。除了这个可持续性框架之外，JM还有一个公司特有的战略，反映了社会对脱碳和创建更循环经济的需求，同时管理到2040年实现净零排放所需的转型。为了支持这一努力，JM最近推出了自己的可持续发展目标。这包括为一个更清洁、更健康的世界生产和创新产品，最大限度地减少对环境的影响，并保护稀缺资源。

在接下来的十年里，你认为什么是突破性的创新?

将会有极大程度的多样性和机会。随着制药商混合和匹配单个药物模式的最佳属性，这将产生可用于严重和以前无法治疗的疾病的多特异性药物。到目前为止，在第一代双特异性抗体-药物偶联(ADC)药物中，高度选择性的抗体已经与细胞毒性小分子有效载荷配对以靶向肿瘤细胞，并将全身毒性降至最低。随着靶向蛋白降解和其他诱导接近药物平台的出现，下一波多特异性药物可能会更加令人兴奋，从而调动内源性生物学来对抗疾病。